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F r Patienten mit seltenen Erkrankungen stehen oftmals keine oder keine ausreichend wirksamen Therapien zur Verf gung. Wenn Arzneimittel gegen seltene Erkrankungen (sog. Orphan Drugs) entwickelt werden, sollte grunds tzlich derselbe Anspruch an die Qualit t, Unbedenklichkeit und Wirksamkeit der Arzneimittel erhoben werden wie allgemein blich. Bei seltenen Erkrankungen ist es jedoch oft schwierig, in einem vertretbaren Zeitraum die notwendige Anzahl an Patienten f r klinische Pr fungen zu finden. Zudem k nnen bestimmte Gr nde gegen die Durchf hrung in dem als Goldstandard etablierten Studiendesign als randomisierte kontrollierte Studie sprechen: In der Regel fehlt eine anerkannte Standardtherapie f r die vergleichende Pr fung. Andererseits stehen ethische Bedenken dem Einsatz von Placebo oder einer Nichtbehandlung als Vergleich entgegen, insbesondere wenn es sich um eine rasch voranschreitende lebensbedrohliche Erkrankung handelt und klinische Studien der Phase I und II bereits sehr erfolgversprechende Ergebnisse f r einen Wirkstoff gezeigt haben. Die Entscheidung, in welchen F llen und wie weit von den wissenschaftlich blichen Standards abgewichen und der besonderen Situation der Orphan Drugs Rechnung getragen werden kann bzw. soll, muss innerhalb des bestehenden Entscheidungsspielraumes schl ssig und nachvollziehbar begr ndet getroffen werden. Anhand der Entscheidungen der European Medicines Agency im Zeitraum von Januar 2011 bis Juni 2014 ber Zulassungsantr ge als Arzneimittel f r seltene Erkrankungen untersucht Beate Kern in ihrer Studie, inwieweit und mit welchen Einschr nkungen es m glich ist, Studien mit hohem Evidenzlevel auch f r diese Gruppe von Arzneimitteln durchzuf hren. In der Betrachtung des weiteren Verlaufs der Markteinf hrung wird gepr ft, ob die Evidenzlevel der einzelnen in die Analyse einbezogenen Studien einen Einfluss auf die Zulassung, den Beschluss des Gemeinsamen Bundesausschusses in der Fr hen Nutzenbewertung nach 35a SGB V und mittels des festgestellten Ausma es des Zusatznutzens auf die Preisverhandlungen zur Festsetzung des Erstattungsbetrages haben. Mit dem f r diese Studie entwickelten Ansatz zur Analyse der Evidenzlevel der klinischen Studien, die f r die Zulassung und zur Nutzenbewertung herangezogen werden, sowie der nachfolgenden Beobachtung der Preisentwicklung nach Markteinf hrung ist ein wichtiger Beitrag zur Bewertung der Effektivit t der fr hen Nutzenbewertung geleistet worden, der auch auf andere Klassen von Arzneimitteln angewendet werden kann.
